Giai đoạn 1 Thử nghiệm lâm sàng Mục tiêu và thử nghiệm

Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 là những thử nghiệm đầu tiên được thực hiện trên người để thử nghiệm một loại thuốc. Mục tiêu chính của các thử nghiệm này là xác định xem thuốc hay thủ thuật có an toàn hay không. Trước các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1, một loại thuốc có thể đã được nghiên cứu rộng rãi trên các tế bào ung thư trong phòng thí nghiệm và / hoặc trên động vật thí nghiệm. Tuy nhiên, vai trò của các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 trong ung thư đã thay đổi rất nhiều trong những năm gần đây, với nhiều lý do cho việc đây là dự án bộ gen của con người. Trong khi trước đây, những thử nghiệm này thường là một nỗ lực "mương cuối", chỉ có một cơ hội nhỏ mà một người được hưởng lợi, nghiên cứu nghiên cứu pha 1 có thể là một lựa chọn tuyệt vời (và duy nhất) để kéo dài cuộc sống. Ngoài ra, do nhiều loại thuốc đang được thử nghiệm trong các thử nghiệm này đã được phát minh cẩn thận để can thiệp vào các mục tiêu cụ thể trong quá trình tiến triển và lây lan của ung thư, chúng có xu hướng ít "rủi ro" hơn so với trước đây. Tại thời điểm hiện tại, có rất nhiều người sống sót sau ung thư do sự tồn tại của những thử nghiệm này.

Hãy nhớ rằng mục đích của các thử nghiệm lâm sàng là tìm ra các liệu pháp có tác dụng tốt hơn hoặc có ít tác dụng phụ hơn các loại thuốc chúng ta hiện đang có sẵn. Tất cả các loại thuốc dùng để điều trị ung thư đã từng được thử nghiệm như một phần của thử nghiệm lâm sàng. Và trong thời gian đó, những người duy nhất có thể gặt hái được lợi ích của các phương pháp điều trị này là những người nằm trong nhóm nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng.

Định nghĩa và mục đích của các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1

Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 được thực hiện để xem liệu một loại thuốc thử nghiệm hay điều trị là an toàn. Sau khi điều trị được thử nghiệm trong phòng thí nghiệm hoặc trên động vật, nó bước vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 được thực hiện với con người. Những thử nghiệm này thường chỉ liên quan đến một số ít người để xác định xem thuốc hay phương pháp điều trị có an toàn hay không và xác định liều tốt nhất của thuốc và cách dùng thuốc (dù là uống hay tiêm tĩnh mạch). Mặc dù mục đích chính của các thử nghiệm này là để đánh giá sự an toàn, nhưng họ cũng có thể xác định liệu một phương pháp điều trị có hiệu quả đối với bệnh ung thư hay không.

Các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng khác

Có ba giai đoạn thử nghiệm lâm sàng phải được hoàn thành trước khi thuốc được FDA chấp thuận. Nếu một điều trị xuất hiện an toàn khi kết thúc thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1, sau đó có thể bước vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2, một nghiên cứu được thực hiện để xem liệu điều trị có có hiệu lực. Nếu một loại thuốc hoặc điều trị được coi là an toàn trong thử nghiệm giai đoạn 1 và có hiệu quả trong thử nghiệm giai đoạn 2, thì nó sẽ bước vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3. Các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 lớn hơn nhiều và được thực hiện để xem liệu một điều trị không chỉ an toàn và hiệu quả mà còn hoạt động tốt hơn hoặc có ít tác dụng phụ hơn hơn phương pháp điều trị hiện có.

Các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 đã thay đổi trong thập kỷ qua

Thử nghiệm giai đoạn 1, và những gì bạn có thể mong đợi nếu bạn đăng ký vào một, đã thay đổi đáng kể chỉ trong vài năm qua.

Nhiều loại thuốc mới đang được thử nghiệm trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 năm 2018 đã được thiết kế cẩn thận để hoạt động trên một con đường chính xác trong sự phát triển của bệnh ung thư.

Không chỉ các loại thuốc như vậy thường ít có tác dụng phụ hơn so với các loại thuốc hóa trị truyền thống (dù có thể), nhưng dựa trên thiết kế, có nhiều khả năng hợp lý hơn là chúng sẽ tạo ra sự khác biệt cho của bạn ung thư. Rốt cuộc, nếu bạn có thể ức chế một bước cụ thể mà ung thư phải trải qua để phân chia (và do đó phát triển và lan rộng), có khả năng hợp lý rằng một bệnh ung thư đã được chứng minh là phụ thuộc vào bước đó sẽ đáp ứng.

Trong những trường hợp như vậy, đó có thể là lựa chọn duy nhất để điều trị ung thư sẽ là các loại thuốc hóa trị thông thường. Các loại thuốc như thuốc nhắm mục tiêu thường có khả năng kiểm soát ung thư trong một thời gian và thuốc trị liệu miễn dịch, đối với một số ít người ít nhất, có thể dẫn đến phản ứng lâu dài (phản ứng lâu dài).

Với những tiến bộ trong thuốc chính xác, có khả năng các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 sẽ tiếp tục mang lại nhiều hứa hẹn hơn cho các cá nhân thay vì chỉ đơn giản là các thử nghiệm được thực hiện để xem thuốc có an toàn hay không.

Một ví dụ (Larotrectinib)

Một ví dụ về thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 là nghiên cứu larotrectinib được nhắm mục tiêu, đã được FDA cấp phép phê duyệt vào năm 2018. Thuốc này hoạt động bằng cách ức chế một bước trong sự phát triển của bệnh ung thư có hồ sơ di truyền cụ thể, thay vì trên bất kỳ một bệnh ung thư cụ thể (những người mắc hơn 17 loại ung thư đã được nghiên cứu, bao gồm cả người lớn và trẻ em). Trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 trước khi được phê duyệt, thuốc đã được trao cho những người mắc bệnh ung thư tiến triển, những người không còn lựa chọn nào khác (không có lựa chọn thay thế) hoặc đã tiến triển với những lựa chọn đó. Trong số những người được nghiên cứu, 75 phần trăm số người đã phản ứng với thuốc và nhiều người tiếp tục phản hồi khi thời gian nghiên cứu kết thúc sau hơn 9 tháng. So sánh, nếu mọi người được điều trị bằng hóa trị liệu (nếu đó thậm chí là một lựa chọn), phần lớn sẽ thấy tiến triển ung thư của họ trong vòng 6 tháng. Thậm chí có một số người bị ung thư di căn hoặc không phẫu thuật đã tiến triển khối u đủ đáng kể để phẫu thuật chữa bệnh sau đó có thể được thực hiện.

Suy nghĩ khi xem xét thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1

Có một vài lý do mà ai đó có thể xem xét tham gia vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1. Một là hy vọng thúc đẩy nghiên cứu có thể giúp những người khác mắc bệnh tương tự trong tương lai. Một điều nữa là hy vọng rằng một loại thuốc hoặc thủ tục mới chưa được thử nghiệm trên người sẽ mang đến cơ hội sống sót khi các phương pháp điều trị khác đã thất bại. Cách duy nhất tiến bộ trong điều trị ung thư và sống sót sau đó, được thực hiện, là thông qua sự tham gia của bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng. Điều đó nói rằng, thử nghiệm lâm sàng không dành cho tất cả mọi người.

Rủi ro và lợi ích

Điều quan trọng là phải xem xét tất cả các rủi ro và lợi ích của các thử nghiệm lâm sàng nếu bạn đang xem xét một trong những nghiên cứu này. Việc viết ra cả ưu và nhược điểm của nghiên cứu trên một tờ giấy thường rất hữu ích để bạn có thể cân nhắc rõ ràng các lựa chọn của mình. Không có lựa chọn đúng hay sai, chỉ có sự lựa chọn tốt nhất cho bạn.

Các lựa chọn khác để nhận thuốc thử nghiệm

Đối với hầu hết các phần, cách duy nhất mà bạn có thể sử dụng một loại thuốc thử nghiệm (điều tra) là tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng. Điều đó không phải lúc nào cũng đúng, và một số người có thể đủ điều kiện sử dụng từ bi hoặc mở rộng quyền truy cập vào các loại thuốc chưa được FDA chấp thuận. Nếu bạn không đủ điều kiện để thử nghiệm lâm sàng nhưng một loại thuốc điều tra có vẻ hứa hẹn cho bệnh ung thư đặc biệt của bạn, hãy dành một chút thời gian để tìm hiểu về việc sử dụng thuốc từ bi.

Dòng dưới cùng

Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 là những nghiên cứu y học đầu tiên trong đó một loại thuốc hoặc quy trình được thử nghiệm ở người. Trong khi theo truyền thống, điều này đã gây lo lắng và dẫn đến những câu chuyện đùa về việc trở thành một con chuột lang, những nghiên cứu đầu tiên này có thể được xem xét theo những cách khác nhau. Từ một phía họ có thể có nhiều rủi ro. Rốt cuộc, mục đích chính của các thử nghiệm này là để xác định xem một loại thuốc có an toàn cho mọi người hay không (và cũng để có được ý tưởng về liều tốt nhất để sử dụng).

Tuy nhiên, từ một góc độ khác, một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 có thể có nhiều hơn để cung cấp. Nhiều thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 so sánh các loại thuốc đã được xem xét. Hy vọng có thể là một loại thuốc sẽ cải thiện khả năng sống sót nếu chỉ trong một vài tháng. Tuy nhiên, với thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1, một loại thuốc mới (và có thể là một loại thuốc mới) đang được xem xét có thể có hoặc không có ích, nhưng có thể giúp nhiều hơn bất kỳ thứ gì khác hiện có. Ví dụ về điều này đã được thường xuyên trong những năm gần đây. Vì lo lắng vẫn còn liên quan đến các thử nghiệm lâm sàng, hãy dành một chút thời gian để tìm hiểu về những huyền thoại về các thử nghiệm lâm sàng và thực tế và hư cấu là gì.