Tất cả về Benlysta: Một phương pháp điều trị sinh học cho bệnh Lupus

Systemic lupus erythematosus (SLE) - causes, symptoms, diagnosis & pathology (Tháng mười một 2024)

Năm 2011, khi Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt Benlysta (belimumab), đó là một vấn đề lớn! Benlysta là loại thuốc đầu tiên được chấp nhận cho bệnh lupus trong hơn 50 năm. Trước đó, các loại thuốc duy nhất được FDA phê chuẩn để điều trị bệnh lupus là Plaquenil (hydroxychloroquine), prednison (1955) và aspirin (1948). Nhưng Plaquenil không được tạo ra và không chỉ được sử dụng cho bệnh lupus. Nó được gọi là thuốc chống sốt rét vì nó được sử dụng để ngăn ngừa bệnh sốt rét và nó cũng được sử dụng để điều trị viêm khớp dạng thấp.

Khi bạn nghe về Benlysta, bạn sẽ thường nghe từ sinh học. Không giống như các loại thuốc được tạo ra từ các quá trình hóa học, sinh học là một loại thuốc được phát triển từ các nguồn tự nhiên như động vật, con người hoặc vi sinh vật. Benlysta là duy nhất bởi vì các sinh học khác đã đến trước nó và thất bại khi điều trị lupus.

Ngoài ra, Benlysta là người đầu tiên nhắm mục tiêu điều trị bệnh lupus. Các loại thuốc khác thường được sử dụng để điều trị bệnh lupus, như hydroxychloroquine, corticosteroid, methotrexate, azathioprine, cyclophosphamide và mycophenolate mofetil, được thiết kế cho các mục đích khác giúp ức chế hệ miễn dịch rộng hơn. Nhưng vì Benlysta là một chất sinh học, được tạo thành từ protein của con người, nên các nhà nghiên cứu đã có thể phát triển một loại thuốc có thể nhắm vào một phần cụ thể của hệ thống miễn dịch có vai trò kích hoạt các triệu chứng lupus.

Là phương pháp điều trị lupus sinh học được nhắm mục tiêu đầu tiên, Benlysta không chỉ cung cấp một lựa chọn điều trị khác mà còn khuyến khích nhiều nghiên cứu lupus mới và sáng tạo hơn. Vì những lý do này, sự chấp thuận của FDA về thuốc là một thời điểm quan trọng trong lịch sử nghiên cứu bệnh lupus!

Đương nhiên, ai đó lần đầu tiên tìm hiểu về Benlysta sẽ tò mò tìm hiểu thêm về thuốc. Dưới đây là câu trả lời cho các câu hỏi phổ biến về Benlysta.

Benlysta làm việc như thế nào?

Theo Liên minh nghiên cứu Lupus, Benlysta "hoạt động bằng cách làm dịu hệ thống miễn dịch siêu hoạt động của bệnh lupus bằng cách ức chế một loại protein có tên là 'Chất kích thích tế bào lympho B (BLyS)' để làm tăng các phản ứng viêm tấn công và làm tổn thương các mô khỏe mạnh của cơ thể.

Nói cách khác, BLyS là một phần của hệ thống miễn dịch mà thuốc nhắm đến. Benlysta nhằm mục đích ngăn chặn BLyS kích hoạt tình trạng viêm khiến hệ thống miễn dịch tấn công cơ thể của chính một người.

Benlysta thường được sử dụng kết hợp với các loại thuốc lupus khác (liệu pháp tiêu chuẩn). Sự kết hợp đã cho thấy hiệu quả hơn trong việc giảm các triệu chứng lupus so với chỉ điều trị tiêu chuẩn. Các triệu chứng giảm có xu hướng liên quan đến da, miệng, khớp và cơ và hệ thống miễn dịch.

Một lợi ích khác có thể có của thuốc là giảm sử dụng corticosteroid. Điều này rất quan trọng vì là một điều trị lâu dài, corticosteroid được biết là gây ra tác dụng phụ như mất xương và tổn thương nội tạng.

Benylsta được quản lý như thế nào?

Không giống như hầu hết các phương pháp điều trị lupus khác, Benlysta không phải là thuốc viên. Nó được quản lý bằng cách tiêm tĩnh mạch (IV) hoặc thông qua tự tiêm.

Truyền IV

Phương pháp này cho phép thuốc đi trực tiếp vào máu và đi qua dạ dày. Nếu nó bị nuốt ở dạng thuốc viên, nó sẽ đi vào dạ dày và các protein quan trọng tạo nên thuốc sẽ bị phá hủy.Khi được truyền IV, bạn không thể tiêm tại nhà và phải đi đâu đó để truyền dịch như văn phòng bác sĩ, bệnh viện hoặc trung tâm truyền dịch. Việc tiêm truyền có thể mất khoảng một giờ, nhưng lâu hơn nếu cần chuẩn bị và / hoặc thời gian quan sát.

Đối với ba lần tiêm truyền đầu tiên, việc chúng xảy ra hai tuần một lần và sau đó cứ bốn tuần một lần.

Benlysta được dự định là một loại thuốc dài hạn, và nếu bạn và bác sĩ đồng ý rằng nó có tác dụng tốt với bạn, đừng ngừng truyền dịch khi bạn bắt đầu cảm thấy tốt hơn. Bạn nên tiếp tục điều trị ngay cả sau khi bạn cảm thấy tốt hơn như một cách để duy trì lợi ích tích cực của nó.

Tự tiêm

Đã có những nỗ lực để cung cấp tùy chọn tự tiêm, nghĩa là bạn sẽ có tùy chọn quản lý Benlysta tại nhà. FDA đã phê duyệt tùy chọn tự tiêm đầu tiên vào năm 2017, đặc biệt đối với bệnh lupus ban đỏ hệ thống, dạng lupus phổ biến nhất. Tùy chọn điều trị đòi hỏi một chút đào tạo từ bác sĩ của bạn và có thể dễ dàng hơn IV đối với nhiều người.

Tôi nghe nói nó không làm việc cho người Mỹ gốc Phi

Các nghiên cứu ban đầu dẫn đến sự chấp thuận của Benlysta không bao gồm đủ người tham gia người Mỹ gốc Phi. Điều này không có nghĩa là thuốc sẽ không hiệu quả với bạn nếu bạn là người Mỹ gốc Phi. Ngược lại, nó có thể hoạt động tốt vì tất cả những người bị lupus là duy nhất.

Hiện tại có các thử nghiệm lâm sàng đang được tiến hành để giúp chúng tôi tìm hiểu thêm về hiệu quả của Benlysta đối với người Mỹ gốc Phi. Những thử nghiệm này đặc biệt quan trọng vì phụ nữ Mỹ gốc Phi có nguy cơ mắc bệnh lupus cao gấp ba lần so với phụ nữ da trắng.

Nói chuyện với bác sĩ của bạn nếu bạn muốn thử Benlysta hoặc tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng Benlysta.

Điều gì xảy ra nếu tôi có sự tham gia của các cơ quan?

Khi Benlysta lần đầu tiên được FDA chấp thuận, không rõ liệu thuốc này có lợi cho những người có liên quan đến nội tạng như viêm thận lupus hay lupus hệ thần kinh trung ương (CNS) hay không. Tuy nhiên, trong một phân tích nghiên cứu, người ta thấy rằng trong năm năm đầu điều trị bằng Benlysta, thuốc không gây ra hoặc làm tổn thương nội tạng nặng hơn và có thể làm chậm tiến triển bệnh liên quan đến tổn thương nội tạng. Vì đây là thông tin dựa trên một phân tích nghiên cứu duy nhất kết hợp hai nghiên cứu, nên nghiên cứu nhiều hơn sẽ có lợi. Nghiên cứu này rất hứa hẹn, vì vậy nếu bạn có sự tham gia của các cơ quan và quan tâm đến việc thử Benlysta, hãy nói chuyện với bác sĩ thấp khớp của bạn để xem họ có nghĩ rằng đây là một lựa chọn tốt cho bạn không.

Tác dụng phụ và rủi ro là gì?

Giống như tất cả các loại thuốc, Benlysta có thể gây ra tác dụng phụ và đi kèm với rủi ro. Công ty dược phẩm phải cảnh báo tất cả các tác dụng phụ có thể biết, nhưng điều này không có nghĩa là bạn sẽ gặp phải những điều này. Nếu bạn lo lắng về tác dụng phụ, điều quan trọng là nói chuyện với các bác sĩ thấp khớp về mối quan tâm của bạn. Trong trường hợp mọi người gặp phải tác dụng phụ, họ có thể quyết định tiếp tục điều trị nếu tác dụng phụ không nghiêm trọng hoặc nếu họ và bác sĩ của họ cảm thấy rằng lợi ích của thuốc vượt trội hơn tác dụng phụ.

Vì những rủi ro liên quan đến Benlysta, trước khi bắt đầu dùng thuốc, hãy nói với bác sĩ thấp khớp của bạn nếu bạn:

có dấu hiệu hoặc đã được chẩn đoán bị nhiễm trùng, bệnh tim hoặc bệnh tâm thần

cần hoặc vừa tiêm vắc-xin, đặc biệt là vắc-xin sống

bị dị ứng thuốc

đang dùng một loại thuốc sinh học khác, kháng thể đơn dòng hoặc truyền IV của cyclophosphamide (Cytoxan®)

là trên bất kỳ loại thuốc khác, bổ sung thảo dược, hoặc vitamin

đã hoặc đã từng bị ung thư

có điều kiện y tế khác

đang mang thai hoặc dự định có thai, hoặc nếu bạn đang cho con bú

Thông tin này sẽ giúp bác sĩ xác định xem Benlysta có phải là phương pháp điều trị phù hợp với bạn và thời điểm tốt nhất để bắt đầu điều trị. Ví dụ, nếu bạn bị nhiễm trùng, họ sẽ cần hoãn điều trị vì thuốc làm tăng nguy cơ nhiễm trùng.

Nếu bất kỳ trường hợp nào xảy ra trong khi bạn đang dùng thuốc, bạn cũng nên nói với bác sĩ thấp khớp của mình.

Trong các thử nghiệm lâm sàng, mọi người gặp phải tác dụng phụ, nhưng không phải lúc nào cũng rõ ràng nếu tác dụng phụ là trực tiếp gây ra bởi thuốc. Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu, và trong trường hợp này là GlaxoSmithKiline (GSK), các nhà sản xuất thuốc Ma thuật phải liệt kê bất kỳ triệu chứng tiêu cực nào mà mọi người gặp phải trong các thử nghiệm lâm sàng.

Các tác dụng phụ Benlysta phổ biến nhất là

buồn nôn

bệnh tiêu chảy

sốt

nghẹt mũi hoặc chảy nước mũi

viêm họng

ho (viêm phế quản)

khó ngủ

đau chân hoặc tay

Phiền muộn

đau đầu (đau nửa đầu)

nhiễm trùng đường tiết niệu

giảm số lượng bạch cầu (giảm bạch cầu)

nôn

đau bụng

Nếu bạn gặp những tác dụng phụ nghiêm trọng hơn hoặc nghiêm trọng hơn, điều quan trọng là phải báo cho bác sĩ thấp khớp của bạn ngay lập tức. Nếu bạn gặp các tác dụng phụ đe dọa tính mạng, như phản ứng dị ứng làm hạn chế hơi thở của bạn, hãy gọi 9-1-1 ngay lập tức.

Có những tác dụng phụ khác, ít phổ biến hơn. Chúng được liệt kê trên trang web của GSK, nhưng nói chung cũng rất quan trọng để nói chuyện với bác sĩ thấp khớp của bạn về các tác dụng phụ và rủi ro của Benlysta.

Bạn cũng có thể báo cáo tác dụng phụ tiêu cực của bất kỳ loại thuốc theo toa nào, không chỉ Benlysta, với FDA. Truy cập www.fda.gov/medwatch hoặc gọi số 1-800-FDA-1088.

Tôi sẽ có thể đủ khả năng Benlysta?

Mặc dù Benlysta là một lựa chọn điều trị đắt tiền, GSK không cung cấp hỗ trợ tài chính. Bác sĩ thấp khớp của bạn có thể làm việc với bảo hiểm của bạn và GSK để nhận được hỗ trợ tài chính mà bạn sẽ cần.

Benlysta có làm việc cho trẻ em bị Lupus không?

Người ta vẫn chưa biết liệu Benlysta có an toàn và hiệu quả đối với trẻ em bị lupus hay không. Có một nghiên cứu bệnh lupus ở trẻ em đang được tiến hành đang đánh giá hiệu quả và sự an toàn của Benlysta đối với trẻ em bị lupus trong độ tuổi từ 5-17 tuổi. Nếu con bạn bị lupus, bạn có thể nói chuyện với bác sĩ về việc có phù hợp để đăng ký cho họ nghiên cứu này không.

Vẫn còn các thử nghiệm lâm sàng cho Benlysta?

Vâng. Nếu bạn muốn biết thêm thông tin về các thử nghiệm lâm sàng Benlysta, bạn có thể nói chuyện với bác sĩ thấp khớp hoặc liên hệ trực tiếp với GSK. Bạn cũng có thể truy cập hospitaltrials.gov và gõ Benlysta trong hộp tìm kiếm.

Có an toàn khi dùng Benlysta trong một thời gian dài không?

Các nhà nghiên cứu đã nghiên cứu tác dụng của Benlysta ở những người đã sử dụng thuốc trong 5 năm và nhận thấy rằng, cho đến nay, loại thuốc này vẫn an toàn trong thời gian này. Họ không tìm thấy sự gia tăng các tác dụng phụ đã được biết đến.

Nếu tôi đang mang thai hoặc muốn cho con bú thì sao?

Mặc dù đã có những phụ nữ đã sinh thành công những đứa trẻ khỏe mạnh khi dùng Benlysta, nhưng các nhà nghiên cứu vẫn đang nghiên cứu liệu có an toàn khi sử dụng Benlysta trong khi mang thai, thuốc có truyền vào thai nhi không và nếu có thì tác động là gì? Các nhà nghiên cứu đã thu thập và phân tích một số dữ liệu nhưng cần thêm dữ liệu.

Nếu bạn có thai trong khi dùng Benlysta hoặc trong vòng bốn tháng sau khi ngừng thuốc, hãy báo cho bác sĩ chuyên khoa thấp khớp của bạn ngay lập tức, và cũng hỏi họ về Sổ đăng ký Mang thai Belimumab (Benlysta ™).

Thông qua quan sát và thu thập dữ liệu, đăng ký được thiết kế để giúp các nhà nghiên cứu hiểu rõ hơn về tác động của Benlysta đối với thai kỳ. Bạn và em bé của bạn cũng sẽ được theo dõi chặt chẽ nếu bạn quyết định dùng thuốc.

Trong một số trường hợp, mọi người có thể quyết định ở lại Benlysta trong suốt thai kỳ nếu lợi ích của việc sử dụng thuốc lớn hơn tác động tiêu cực của nó đối với em bé.

Mặt khác, nên sử dụng biện pháp tránh thai để tránh mang thai trong khi dùng Benlysta, hoặc tối đa bốn tháng sau khi ngừng thuốc.

Tương tự, không biết thuốc có truyền từ cha mẹ sang em bé thông qua việc cho con bú hay không. Một phụ huynh sẽ phải lựa chọn giữa cho con bú hoặc dùng Benlysta. Nếu bạn đang cân nhắc việc cho con bú, hãy nói chuyện với bác sĩ thấp khớp, người sẽ giúp bạn tìm ra lựa chọn tốt nhất của bạn.

Làm thế nào để tôi tìm thấy tin tức hiện tại về Benlysta?

Để tìm hiểu về bất kỳ nghiên cứu hoặc tin tức gần đây liên quan đến Benlysta, bạn có thể nói chuyện với bác sĩ của bạn. Bạn cũng có thể thực hiện tìm kiếm trên internet, đảm bảo tìm được nguồn đáng tin cậy.

Trong công cụ tìm kiếm ưa thích của bạn, bạn có thể nhập cụm từ tìm kiếm như Nghiên cứu Benlysta 2016 (sử dụng năm hiện tại).

Một vài kết quả tìm kiếm đầu tiên có thể sẽ bao gồm các liên kết đến Liên minh nghiên cứu Lupus hoặc các tổ chức lupus có uy tín khác. Ví dụ về các trang web tin tức nghiên cứu lupus đáng tin cậy là MedPage Today và Lupus News Today. Đây cũng có thể đi lên trong tìm kiếm của bạn. (Tìm hiểu thêm về cách tìm thông tin sức khỏe đáng tin cậy trên internet.)

Bạn có thể đi qua các bài báo được xuất bản bởi GSK. Luôn luôn hữu ích để trực tiếp đến công ty dược phẩm và xem những thông cáo báo chí nào họ đã xuất bản gần đây về một điều trị cụ thể.

Nếu bạn muốn trực tiếp đến nghiên cứu, PubMed là trang web của chính phủ Hoa Kỳ cung cấp quyền truy cập miễn phí vào cơ sở dữ liệu của Thư viện Y khoa Quốc gia có tên Medline. Đôi khi nó cung cấp các bài viết hoàn chỉnh. Những lần khác, nó cung cấp tóm tắt. Một bản tóm tắt là một bản tóm tắt của bài viết.

Nếu bạn thực hiện tìm kiếm trên PubMeb cho Benlysta, bạn sẽ nhận được nhiều kết quả. Bạn có thể thu hẹp kết quả bằng cách thêm vào cụm từ tìm kiếm của bạn. Thay vì tìm kiếm Benlysta, tìm kiếm Tác dụng phụ của Benlysta, ví dụ.

Benlysta có sẵn bên ngoài Hoa Kỳ không?

Ngoài việc có sẵn ở Hoa Kỳ, Benlysta có mặt trên sáu lục địa - Bắc và Nam Mỹ, Châu Phi, Châu Á, Châu Âu và Úc. Để tìm hiểu xem Benlysta có sẵn ở quốc gia cụ thể của bạn không, hãy nói chuyện với bác sĩ thấp khớp của bạn. Bạn cũng có thể gọi GSK. Để liên hệ với họ nếu bạn sống bên ngoài Hoa Kỳ, hãy truy cập phần Toàn cầu của trang web của họ và tìm kiếm theo khu vực.

Benlysta sẽ làm việc cho tôi?

Mọi người bị lupus là một cá thể độc đáo, vì vậy không có câu trả lời đơn giản cho câu hỏi này.

Nói chuyện với bác sĩ thấp khớp của bạn để tìm hiểu nếu họ nghĩ rằng bạn là một ứng cử viên tốt cho điều trị này.

Nếu bạn và bác sĩ thấp khớp của bạn nghĩ rằng đó là một lựa chọn điều trị tốt, bạn sẽ phải thử thuốc để xem nó hoạt động như thế nào đối với bạn. Hãy nhớ rằng nó không hoạt động ngay lập tức như một phương pháp điều trị như corticosteroid. Có thể mất vài tuần hoặc vài tháng để bắt đầu thấy kết quả.

Xem xét Benlysta? Nói chuyện với bác sĩ thấp khớp của bạn

Nếu bạn đang xem xét Benlysta, bước tiếp theo là nói chuyện với bác sĩ thấp khớp của bạn. Bạn tự nhiên sẽ có nhiều câu hỏi trong cuộc trò chuyện ban đầu của bạn về việc điều trị, cũng như tại bất kỳ thời điểm nào sau đó, bao gồm cả khi bạn đang dùng thuốc. Viết ra câu hỏi của bạn khi chúng phát sinh, và đưa danh sách câu hỏi của bạn đến cuộc hẹn tiếp theo. Bạn cũng có thể gọi GSK trực tiếp qua Cổng BENLYSTA theo số 1-877-4-BENLYSTA (1-877-423-6597) từ thứ Hai đến thứ Sáu, 8 giờ sáng đến 8 giờ tối theo giờ miền Đông. Khi nói đến sức khỏe của bạn, bạn có quyền được thông báo càng nhiều càng tốt.