Những tiến bộ điều trị cho những người bị ung thư máu

Các phương pháp điều trị mới hơn đang nổi lên với tốc độ khá nhanh đối với bệnh nhân ung thư máu, hoặc khối u ác tính về huyết học, như bệnh bạch cầu, ung thư hạch và đa u tủy.

Những tiến bộ điều trị dưới đây có thể được xem là những bước nhỏ, thay vì những bước nhảy vọt; tuy nhiên, những liệu pháp này có thể mang lại những lợi ích sinh tồn có thể cực kỳ có ý nghĩa đối với những người bị ảnh hưởng.

Trong một số trường hợp, các liệu pháp mới nổi thậm chí có thể giữ ngọn lửa hy vọng đốt cháy điều trị bằng phương pháp chữa bệnh như ghép tủy xương cuối cùng có thể được theo đuổi trong khi trước đó, điều này có thể không phải là một lựa chọn.

Lợi ích trong việc sống sót phải được xem xét cùng với tác dụng phụ và độc tính; trong những tình huống này, bệnh nhân thường muốn sống cả hai có thể (chất lượng cuộc sống) và miễn là họ có thể (sống sót).

Các liệu pháp được phê duyệt gần đây

Thuốc uống	Bệnh học	Lợi thế so sánh
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa)	Tế bào B tái phát hoặc chịu lửa TẤT CẢ	35,8 phần trăm đạt được một phản ứng hoàn chỉnh (so với chỉ 17,4 phần trăm với liệu pháp tiêu chuẩn) Thời gian sống trung bình 8,0 tháng (so với 4,9 tháng với liệu pháp tiêu chuẩn)
Lenalidomide (Hồi sinh)	Bệnh đa u tủy mới được chẩn đoán	Điều trị duy trì bằng lenalidomide sau khi cấy ghép làm giảm tỷ lệ tử vong 25% so với giả dược hoặc quan sát. Cải thiện tỷ lệ sống mà không tiến triển bệnh: 52,8 tháng với lenalidomide so với 23,5 tháng
Daunorubicin và cytarabine liposome để tiêm (Vyxeos)	AML mới được chẩn đoán liên quan đến trị liệu (t-AML) AML với các thay đổi liên quan đến tủy (AML-MRC)	Cải thiện tỷ lệ sống so với những bệnh nhân được điều trị riêng biệt bằng daunorubicin và cytarabine (tỷ lệ sống trung bình 9,56 tháng so với 5,95 tháng).

1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) trong điều trị bệnh bạch cầu lymphocytic cấp tính

Khoảng 5.970 trường hợp mới mắc bệnh bạch cầu lymphocytic cấp tính (ALL) đã được dự đoán ở Hoa Kỳ vào năm 2017, với khoảng 1.440 trường hợp tử vong trong cùng năm, theo ước tính của Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ. Mặc dù đã có những cải thiện trong những thập kỷ gần đây trong việc điều trị nhiều bệnh ung thư máu khác nhau, tiên lượng cho những bệnh nhân mắc TẤT CẢ này vẫn còn kém.

Ghép tế bào gốc allogeneic (ghép tủy xương từ một nhà tài trợ) đưa ra lời hứa, có khả năng, một phương pháp chữa trị cho người lớn bị TẤT CẢ. Tuy nhiên, có một trở ngại cần phải vượt qua: tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn thấp với chế độ hóa trị hiện tại. Ghép tế bào gốc thường yêu cầu một người đã thuyên giảm hoàn toàn căn bệnh đó, và thật không may, điều đó có nghĩa là tương đối ít người trưởng thành bị tái phát hoặc tái phát tế bào B (một bệnh đã quay trở lại, mặc dù điều trị) có thể được ghép.

Do đó, các nhà phát triển thuốc đã tìm kiếm các công cụ mới để nhắm mục tiêu vào các tế bào ung thư này. Tấn công các ô có điểm đánh dấu gọi là CD22 có thể là một trong những công cụ như vậy, trong trường hợp phù hợp. CD22 là một phân tử được tạo ra bởi một số tế bào trong cơ thể và được đặt bởi các tế bào này, gần giống như các thẻ, ở bên ngoài tế bào, trong màng tế bào. Ở những bệnh nhân có tế bào B ALL, các tế bào ung thư có phân tử CD22 này trong khoảng 90 phần trăm các trường hợp, và đó là những tỷ lệ khá tốt trong kinh doanh điều trị ung thư.

Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) là một kháng thể đơn dòng chống CD22 được nhân bản hóa được gắn vào calicheamicin, một tác nhân có thể tiêu diệt các tế bào đích.

Inotuzumab ozogamicin được gọi là liên hợp vì nó là một kháng thể được gắn vào hoặc kết hợp với một tác nhân có thể tiêu diệt tế bào. Phần kháng thể tìm kiếm các tế bào có điểm đánh dấu CD22 và phần liên hợp phá hủy tế bào được nhắm mục tiêu.

FDA đã phê duyệt inotuzumab ozogamicin dựa trên bằng chứng từ một thử nghiệm lâm sàng trong đó các nhà nghiên cứu đã kiểm tra tính an toàn và hiệu quả của thuốc so với chế độ hóa trị liệu thay thế. Thử nghiệm này bao gồm 326 bệnh nhân đã tái phát hoặc tái phát tế bào B tế bào B và đã được điều trị một hoặc hai lần trước đó.

Theo FDA, trong số 218 bệnh nhân được đánh giá, 35,8% người dùng inotuzumab ozogamicin đã có phản ứng hoàn toàn, trong trung bình 8,0 tháng; trong số những bệnh nhân được hóa trị liệu thay thế, chỉ có 17,4% trải qua phản ứng hoàn toàn, trong trung bình 4,9 tháng.

Do đó, inotuzumab ozogamicin là một lựa chọn điều trị mới quan trọng đối với tế bào B tái phát hoặc tái phát TẤT CẢ.

Tác dụng phụ thường gặp của inotuzumab ozogamicin bao gồm mức độ tiểu cầu thấp (giảm tiểu cầu), mức độ thấp của một số tế bào bạch cầu (giảm bạch cầu, giảm bạch cầu), nhiễm trùng, mức độ thấp của hồng cầu (thiếu máu), mệt mỏi, chảy máu nghiêm trọng (xuất huyết) pyrexia), buồn nôn, nhức đầu, nồng độ bạch cầu thấp với sốt (giảm bạch cầu do sốt), tổn thương gan (transaminase và / hoặc gamma-glutamyltransferase tăng), đau bụng và nồng độ bilirubin trong máu cao (tăng bilirubin trong máu). Để biết thêm thông tin an toàn, xem thông tin kê đơn đầy đủ.

2. Lenalidomide (Revlimid) sau khi cấy ghép đa u tủy

Theo một nghiên cứu phân tích tổng hợp gần đây, điều trị duy trì bằng lenalidomide sau ghép tế bào gốc tạo máu tự thân (ghép tủy xương bằng cách tự hiến) đã làm giảm tỷ lệ tử vong xuống 25% so với giả dược hoặc quan sát ở những bệnh nhân mới được chẩn đoán đa u tủy.

McCarthy và các đồng nghiệp đã phân tích bệnh nhân Dữ liệu từ ba thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên từ Hoa Kỳ, Pháp và Ý. Các nghiên cứu bao gồm những bệnh nhân bị đa u tủy mới được chẩn đoán đã được ghép tủy xương tự hiến (tự trị) và sau đó 1.208 trong số họ đã được điều trị bằng lenalidomide, trong khi 603 bệnh nhân được dùng giả dược hoặc được theo dõi đơn giản hoặc theo dõi.

Bệnh nhân được điều trị bằng lenalidomide đã cải thiện khả năng sống sót, không tiến triển bệnh, so với những người dùng giả dược hoặc quan sát (52,8 tháng so với 23,5 tháng). Tổng cộng có 49 bệnh nhân tử vong. Một lợi ích sống còn đáng kể đã được nhìn thấy trong nhóm lenalidomide.

Một tỷ lệ lớn hơn của các bệnh nhân trong nhóm lenalidomide đã trải qua một khối u ác tính thứ phát huyết học thứ hai và khối u ác tính thứ hai khối u; tuy nhiên, tốc độ tiến triển, tỷ lệ tử vong do tất cả các nguyên nhân hoặc tỷ lệ tử vong do u tủy đều cao hơn trong nhóm giả dược / nhóm quan sát.

3. Hóa trị kết hợp cố định cho bệnh bạch cầu tủy cấp tính

AML là một bệnh ung thư tiến triển nhanh chóng bắt đầu từ tủy xương và nhanh chóng gây ra sự gia tăng số lượng tế bào bạch cầu trong máu. Khoảng 21.380 người sẽ được chẩn đoán mắc AML trong năm nay và khoảng 10.590 bệnh nhân mắc AML sẽ chết vì căn bệnh này.

Vyxeos là sự kết hợp cố định của các loại thuốc hóa trị liệu daunorubicin và cytarabine có thể giúp một số bệnh nhân sống lâu hơn nếu họ được dùng hai liệu pháp riêng biệt. FDA đã phê duyệt Vyxeos trong điều trị cho người lớn mắc hai loại bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML):

• AML mới được chẩn đoán liên quan đến trị liệu (t-AML) và
• AML với các thay đổi liên quan đến tủy (AML-MRC).

T-AML xảy ra như một biến chứng của hóa trị hoặc xạ trị trong khoảng 8 đến 10 phần trăm của tất cả các bệnh nhân được điều trị ung thư. Trung bình, nó xảy ra trong vòng năm năm sau khi điều trị. AML-MRC là một loại AML có liên quan đến việc có tiền sử rối loạn máu nhất định và các đột biến quan trọng khác trong các tế bào ung thư bạch cầu. Cả bệnh nhân mắc t-AML và những người mắc AML-MRC đều có tuổi thọ rất thấp.

Trong một thử nghiệm lâm sàng, có 309 bệnh nhân được chẩn đoán t-AML hoặc AML-MRC mới được chọn ngẫu nhiên để nhận Vyxeos hoặc điều trị riêng biệt bằng daunorubicin và cytarabine, những bệnh nhân sử dụng Vyxeos sống lâu hơn so với những bệnh nhân được điều trị riêng biệt với daunorubicin và cytarine sống sót chung 9,56 tháng so với 5,95 tháng).

Các tác dụng phụ thường gặp bao gồm biến cố chảy máu (xuất huyết), sốt với số lượng bạch cầu thấp (giảm bạch cầu do sốt), phát ban, sưng các mô (phù), buồn nôn, viêm niêm mạc (viêm niêm mạc) và các tác dụng phụ khác bao gồm các vấn đề về đường tiêu hóa, nhiễm trùng nghiêm trọng và nhịp tim bất thường (rối loạn nhịp tim).

Trang này có hữu ích không? Cảm ơn phản hồi của bạn! Mối quan tâm của bạn là gì? Nguồn bài viết

• Thông cáo báo chí của FDA. FDA chấp thuận một phương pháp điều trị mới cho người lớn mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính tái phát hoặc khó chữa.
• Thông cáo báo chí của FDA. FDA chấp thuận điều trị đầu tiên đối với một số loại bệnh bạch cầu tủy cấp tính tiên lượng kém.
• FDA chấp thuận sử dụng mới Lenalidomide trong đa u tủy.