Thuốc được sử dụng như thế nào trong các thử nghiệm lâm sàng

Thuốc thử nghiệm hoặc thuốc điều tra là những loại thuốc đang được sử dụng theo cách thử nghiệm hoặc nghiên cứu. Điều này đơn giản có nghĩa là chúng đang được nghiên cứu và thử nghiệm để xem chúng hoạt động tốt như thế nào và tác dụng phụ nào chúng có thể gây ra. Nhưng những gì bạn cần biết nếu bạn đang xem xét một loại thuốc thử nghiệm? Ai có thể được điều trị bằng các loại thuốc này và những ưu và nhược điểm của các liệu pháp này là gì?

Tổng quan

Một loại thuốc thử nghiệm là một loại thuốc đã trải qua thử nghiệm ban đầu trong phòng thí nghiệm (và thường là trên động vật) để nó có thể được trao cho người nhưng chưa được FDA (Cục quản lý thực phẩm và dược phẩm) chấp thuận.

Những loại thuốc này còn được biết đến như là một loại thuốc điều tra của người Viking. Vì chúng chưa được FDA chấp thuận, nên chúng có thể được đưa ra thị trường và bán hợp pháp. Với một vài ngoại lệ, chẳng hạn như truy cập mở rộng và ngoại lệ đặc biệt (sử dụng từ bi), phương pháp phổ biến nhất của việc sử dụng thuốc thử nghiệm là tham gia vào thử nghiệm lâm sàng sử dụng thuốc.

Ban đầu có thể đáng sợ nếu bác sĩ của bạn giới thiệu một loại thuốc được phân loại là thử nghiệm, nhưng hiểu điều này có nghĩa là gì, và có một danh sách các câu hỏi để hỏi, rất hữu ích. Nó cũng có thể làm giảm nỗi sợ hãi của bạn để nhận ra rằng có nhiều huyền thoại về các thử nghiệm lâm sàng nhưng mọi loại thuốc chúng tôi có đã được phê duyệt đã từng được nghiên cứu như một loại thuốc thử nghiệm.

Các giai đoạn khác nhau của thuốc thử nghiệm

Không phải tất cả các loại thuốc thử nghiệm đã được nghiên cứu ở cùng một mức độ. Một số mới bắt đầu được sử dụng ở người và một số đã được sử dụng trong một thời gian dài và gần được FDA chấp thuận. Các giai đoạn khác nhau của các thử nghiệm lâm sàng có mục đích khác nhau và khác nhau về số lượng người được điều trị.

Trước khi một loại thuốc được thử nghiệm trên người, nó thường được thử nghiệm trên các tế bào ung thư hoặc các mô khác trong phòng thí nghiệm, cũng như trên động vật thí nghiệm. Các nghiên cứu đầu tiên được thực hiện trên người là thử nghiệm giai đoạn 1. Chỉ có một vài người trong các thử nghiệm này. Mục đích của những thử nghiệm sớm nhất này chủ yếu là để xác định xem một loại thuốc thử nghiệm có an toàn cho con người hay không và tìm ra liều nào là phù hợp nhất.

Cấp độ thử nghiệm tiếp theo là thử nghiệm giai đoạn 2. Những thử nghiệm này bao gồm nhiều người hơn và được sử dụng để đánh giá liệu một loại thuốc có hiệu quả hay không. Vì một số lượng lớn người có mặt trong các nghiên cứu này, thông tin thêm cũng có được về sự an toàn.

Giai đoạn nghiên cứu cuối cùng trước khi được FDA chấp thuận là thử nghiệm giai đoạn 3. Trong khi một lần nữa kiểm tra an toàn, những thử nghiệm này được thực hiện để xem liệu thuốc mới là hơn hiệu quả hơn các phương pháp điều trị hiện có hoặc nếu nó hiệu quả nhưng có ít tác dụng phụ hơn các loại thuốc khác.

Ai có thể sử dụng thuốc thử nghiệm?

Cho đến nay, cách phổ biến nhất để sử dụng thuốc thử nghiệm là ghi danh và tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng đang nghiên cứu loại thuốc này. Để tham gia một thử nghiệm lâm sàng, bạn phải hoàn thành một danh sách kiểm tra các tiêu chí được vạch ra bởi các nhà nghiên cứu khiến bạn đủ điều kiện. Các tiêu chí này có thể bao gồm những thứ như giới tính, tuổi tác, tình trạng hiệu suất và hơn thế nữa, và do đó, không phải ai có thể hưởng lợi sẽ được nhận vào thử nghiệm.

Đôi khi thuốc thử nghiệm có thể được lấy ra ngoài các thử nghiệm lâm sàng, nhưng phải đáp ứng các tiêu chí rất cụ thể để đủ điều kiện sử dụng. Bao gồm các:

• Điều trị tiêu chuẩn cho tình trạng của bạn đã phải thất bại.
• Bạn không đủ điều kiện để tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng điều tra thuốc.
• Không có phương pháp điều trị thay thế có sẵn.
• Thuốc phải có một số hoạt động chống lại căn bệnh ung thư đặc biệt của bạn trong các nghiên cứu cho đến nay.
• Lợi ích của việc sử dụng thuốc phải lớn hơn bất kỳ rủi ro dự kiến ​​nào khi sử dụng thuốc.

Ngoài ra:

• Phải có bằng chứng rằng thuốc sẽ có lợi cho bạn.
• Thuốc phải có thể được cung cấp một cách an toàn ngoài giao thức của một thử nghiệm lâm sàng.
• Phải có đủ nguồn cung cấp thuốc cho những người tham gia thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra.

Ưu và nhược điểm

Có một số ưu điểm cũng như nhược điểm khi sử dụng thuốc thử nghiệm. Nhiều người thấy hữu ích khi liệt kê chúng ra giấy để họ có thể cân nhắc các lựa chọn của mình một cách cẩn thận. Ưu và nhược điểm bao gồm:

Ưu điểm:

• Một loại thuốc thử nghiệm có thể cho bạn cơ hội điều trị ung thư trong đó các phương pháp điều trị khác đã thất bại.
• Thuốc có thể có những lợi ích mà phương pháp điều trị hiện tại không có.
• Các nhà nghiên cứu có thể có được thông tin có giá trị về loại thuốc có thể giúp đỡ người khác trong tương lai.
• Hầu hết những người được cho dùng thuốc thử nghiệm như là một phần của thử nghiệm lâm sàng được theo dõi chặt chẽ bởi đội ngũ y tế.
• Các loại thuốc được coi là điều tra thường miễn phí cho những người tham gia thử nghiệm.

Nhược điểm:

• Thuốc có thể có tác dụng tiêu cực (phản ứng bất lợi) mà các nhà nghiên cứu chưa phát hiện ra.
• Thuốc có thể không giúp bạn cụ thể.
• Nếu nghiên cứu là thử nghiệm kiểm soát giả dược, bạn có thể không biết mình đang dùng thuốc thử nghiệm hay giả dược (lưu ý: các nhà nghiên cứu sẽ cho bạn biết nếu đây là một khả năng).Với các thử nghiệm lâm sàng ung thư, giả dược được sử dụng không thường xuyên, và các loại thuốc mới hơn thường được so sánh với các loại thuốc "tiêu chuẩn chăm sóc" cũ hơn. Điều này có nghĩa là bạn sẽ nhận được thuốc thử nghiệm hoặc thuốc lựa chọn đầu tiên tốt nhất hiện được kê toa cho bệnh ung thư của bạn.
• Sử dụng thuốc có thể loại bỏ cơ hội sử dụng phương pháp điều trị khác hoặc tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng khác.

Câu hỏi để hỏi nếu bạn đang xem xét một loại thuốc thử nghiệm

Thật hữu ích khi mang một danh sách các câu hỏi để hỏi các nhà nghiên cứu khi xem xét thử nghiệm lâm sàng và ghi chú trong quá trình tham khảo ý kiến ​​của bạn. Các câu hỏi có thể bao gồm:

• Làm thế nào thuốc có thể có lợi cho tôi?
• Những tác dụng phụ tôi có thể mong đợi?
• Ai trả tiền cho thuốc và bất kỳ xét nghiệm liên quan và theo dõi?
• Nếu tôi quyết định ngừng thuốc, điều gì sẽ xảy ra (cả về thể chất và liên quan đến việc tham gia thử nghiệm lâm sàng?)
• Tôi sẽ dùng thuốc trong bao lâu, và nghiên cứu sẽ mất bao lâu?
• Tôi sẽ cần phải nhập viện, hay điều trị sẽ được thực hiện như một bệnh nhân ngoại trú?
• Làm thế nào tôi biết nếu điều trị đang làm việc?
• Tôi nên gọi cho ai nếu tôi có thắc mắc trong khi dùng thuốc?
• Có ai đã dùng thuốc mà tôi có thể nói chuyện không?

Thử nghiệm lâm sàng và sự đồng ý

Nếu bạn chọn sử dụng thuốc thử nghiệm, bác sĩ sẽ yêu cầu bạn hoàn thành mẫu đơn đồng ý. Chúng tương tự như các hình thức mà mọi người ký trước khi phẫu thuật và cho biết rằng bạn nhận thức được các rủi ro có thể liên quan đến thuốc.

Nguồn: