Phương pháp điều trị mới và sắp tới cho bệnh tủy nguyên phát

Liệu pháp chữa bệnh duy nhất cho bệnh suy tủy nguyên phát (PMF) là ghép tế bào gốc, tuy nhiên, liệu pháp này chỉ được khuyến cáo cho những bệnh nhân có nguy cơ cao và trung bình. Ngay cả trong nhóm này, tuổi tác và các điều kiện y tế khác có thể làm tăng rủi ro liên quan đến cấy ghép làm cho nó trở thành một liệu pháp ít hơn ý tưởng. Ngoài ra, không phải tất cả những người có PMF có nguy cơ cao và trung bình sẽ có một người hiến ghép tế bào gốc phù hợp (anh chị em phù hợp hoặc người hiến tặng không liên quan). Những người bị PMF có nguy cơ thấp nên được điều trị nhằm mục đích giảm các triệu chứng liên quan đến căn bệnh này.

Có lẽ bác sĩ của bạn đã khuyên rằng cấy ghép không phải là lựa chọn tốt nhất cho bạn, hoặc không có nhà tài trợ phù hợp nào có thể được xác định, hoặc bạn không chấp nhận các phương pháp điều trị đầu tiên khác cho PMF. Đương nhiên, câu hỏi tiếp theo của bạn có thể là những lựa chọn điều trị nào khác? May mắn thay, có nhiều nghiên cứu đang tiếp tục cố gắng tìm các lựa chọn điều trị bổ sung. Chúng tôi sẽ xem xét một số các loại thuốc này một thời gian ngắn.

Thuốc ức chế JAK2

Ruxolitinib, một chất ức chế JAK2, là liệu pháp nhắm mục tiêu đầu tiên được xác định cho PMF. Đột biến trong gen JAK2 có liên quan đến sự phát triển của PMF.

Ruxolitinib là một liệu pháp thích hợp cho những người bị đột biến, những người không thể trải qua cấy ghép tế bào gốc. May mắn thay, nó đã được tìm thấy hữu ích ngay cả ở những người không có đột biến JAK2. Hiện đang có nghiên cứu tìm cách phát triển các loại thuốc tương tự (các chất ức chế JAK2 khác) có thể được sử dụng trong điều trị PMF cũng như kết hợp ruxolitinib với các loại thuốc khác.

Momelotinib là một chất ức chế JAK2 khác đang được nghiên cứu để điều trị PMF. Các nghiên cứu ban đầu ghi nhận rằng 45 phần trăm những người nhận được momelotinib đã giảm kích thước lá lách. Khoảng một nửa số người được nghiên cứu đã cải thiện tình trạng thiếu máu và hơn 50% có thể ngừng điều trị truyền máu. Giảm tiểu cầu (số lượng tiểu cầu thấp) có thể phát triển và có thể hạn chế hiệu quả. Momelotinib sẽ được so sánh với ruxolitinib trong nghiên cứu pha 3 để xác định vai trò của nó trong điều trị PMF.

Thuốc điều hòa miễn dịch

Pomalidomide là một loại thuốc điều hòa miễn dịch (thuốc làm thay đổi hệ thống miễn dịch). Nó có liên quan đến thalidomide và lenalidomide. Nói chung, những loại thuốc này được dùng cùng với thuốc tiên dược (một loại thuốc steroid).

Thalidomide và lenalidomide đã được nghiên cứu như là lựa chọn điều trị trong PMF. Mặc dù cả hai đều cho thấy lợi ích, việc sử dụng chúng thường bị hạn chế bởi tác dụng phụ. Pomalidomide được phát triển như một lựa chọn ít độc hại hơn. Một số bệnh nhân đã cải thiện tình trạng thiếu máu nhưng không thấy tác dụng ở kích thước lá lách. Do lợi ích hạn chế này, có nhiều nghiên cứu đang tiến hành xem xét kết hợp polmalidomide với các thuốc khác như ruxolitinib để điều trị PMF.

Thuốc biểu sinh

Thuốc biểu sinh là thuốc ảnh hưởng đến sự biểu hiện của một số gen nhất định thay vì vật lý thay đổi chúng. Một nhóm các loại thuốc này là các thuốc hạ huyết áp, bao gồm azacitidine và decitabine. Những loại thuốc này hiện đang được sử dụng để điều trị hội chứng myelodysplastic. Các nghiên cứu về vai trò của azacitidine và decitabine đang ở giai đoạn đầu. Các loại thuốc khác là thuốc ức chế histone deacetlyase (HDAC) như givin điều trị và panobin điều hòa.

Everolimus

Everolimus là một loại thuốc được phân loại là chất ức chế mTOR kinase và ức chế miễn dịch.Nó được FDA (Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm) phê duyệt để điều trị một số bệnh ung thư (ung thư biểu mô tế bào thận, ung thư thận, khối u thần kinh, vv) và để ngăn chặn thải ghép nội tạng ở những người đã ghép tạng (gan hoặc thận). Everolimus được dùng bằng đường uống. Các nghiên cứu ban đầu chỉ ra rằng nó có thể làm giảm các triệu chứng, kích thước lá lách, thiếu máu, số lượng tiểu cầu và số lượng bạch cầu.

Imetelstat

Imetelstat đã được nghiên cứu trong một số bệnh ung thư và suy tủy. Trong các nghiên cứu ban đầu, nó đã gây ra sự thuyên giảm (các dấu hiệu và triệu chứng của PMH đã chết) ở một số người mắc PMF trung bình hoặc nguy cơ cao.

Nếu bạn không đáp ứng với điều trị đầu tay, đăng ký vào một thử nghiệm lâm sàng có thể cho phép bạn tiếp cận với các liệu pháp mới. Hiện tại, có hơn 20 thử nghiệm lâm sàng đánh giá các lựa chọn điều trị cho những người mắc bệnh tủy. Bạn có thể thảo luận về tùy chọn này với bác sĩ của bạn.