Thuốc Celiac đầy hứa hẹn trong đường ống

Ngay bây giờ, phương pháp điều trị duy nhất cho bệnh celiac là chế độ ăn không có gluten. Nhưng điều đó có thể sớm được thay đổi.

Một số nhà sản xuất thuốc hiện đang tiến hành các thử nghiệm lâm sàng để đánh giá sự an toàn và hiệu quả của một số đại lý thuốc mới. Mỗi người có một cách tiếp cận và cơ chế hoạt động khác nhau (MOA). Hy vọng rằng bằng cách ức chế quá trình rối loạn này, một ngày nào đó chúng ta có thể xóa hoàn toàn bệnh celiac khỏi từ vựng của các bệnh tự miễn.

Trong số ba ứng cử viên triển vọng nhất trong đường ống ma túy bao gồm những điều sau đây.

INN-202 (Acetate Larazotide)

Đổi mới dược phẩm INN-202 (larazotide acetate) là một loại thuốc sử dụng một loại enzyme tiêu hóa mạnh dường như có thể phá vỡ gluten trước khi hệ thống miễn dịch của bạn có thể phản ứng với nó. Kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II đầy hứa hẹn và chứng minh rằng thuốc này vừa an toàn vừa có thể dung nạp được. Cả MOA của thuốc đều làm giảm tính thấm của ruột đồng thời làm dịu sự di chuyển của các kháng nguyên tự miễn vào ruột.

Mặc dù INN-202 có thể làm giảm đáng kể các triệu chứng của bệnh celiac, nhưng không chắc là một người sẽ có thể ăn lượng gluten không giới hạn. Một số hạn chế chế độ ăn uống vẫn sẽ cần thiết.

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã nhanh chóng theo dõi loại thuốc này. Các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III hiện đang được tiến hành.Kết quả của thử nghiệm có thể có sẵn vào khoảng giữa đến cuối năm 2018

Vắc xin Nexvax2

Nexvax2 là ứng cử viên thuốc duy nhất nhằm mục đích miễn dịch cho những người chống lại căn bệnh này và cho phép họ trở lại chế độ ăn bình thường. Nexvan2 đã hoàn thành thành công thử nghiệm an toàn Giai đoạn Ib và đang trong quá trình chuyển sang thử nghiệm Giai đoạn II lớn hơn.

Nexvax2 được mô phỏng theo một loại vắc-xin trị liệu mới nổi nhằm mục đích điều trị cho những người đã bị ảnh hưởng bởi một căn bệnh. Nó dựa trên các nguyên tắc giống như các liệu pháp giải mẫn cảm truyền thống được sử dụng cho dị ứng. Các mô hình vắc-xin tương tự đang được nghiên cứu để điều trị các rối loạn tự miễn dịch như đa xơ cứng, tiểu đường loại 1 và viêm khớp dạng thấp.

Nexvax2 được thiết kế di truyền cho những người có một gen cụ thể (DQ2) có mặt ở 90 phần trăm những người mắc bệnh. Như vậy, vắc-xin sẽ không hoạt động nếu bạn không có DQ2.

Ngoài ra, một trong những câu hỏi chính của các nhà điều tra là tác dụng của vắc-xin có thể kéo dài bao lâu. Thử nghiệm Phase Ib liên quan đến việc dùng thuốc nhiều lần, trong khi những kết quả đó đầy hứa hẹn (nhiều người có thể hoàn thành thử thách gluten hơn so với những người dùng giả dược), vẫn còn phải xem thuốc thực sự mạnh và bền như thế nào.

Vẫn chưa có thông tin gì khi các nhà nghiên cứu sẽ bắt tay vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II / III.

BL-7010

BL-7010 cung cấp một cách tiếp cận hoàn toàn khác để điều trị bệnh celiac. Thay vì nhắm mục tiêu vào ruột hoặc phản ứng tự miễn dịch, BL-7010 liên kết với chính protein gluten và ức chế khả năng hấp thụ của nó.

BL-7010 là một loại polymer không hấp thụ, có khả năng che giấu gluten khỏi các enzyme nhằm phá vỡ nó. Bằng cách đạt được điều này, hệ thống miễn dịch ít có khả năng kích hoạt phản ứng tự miễn dịch. Các gluten và thuốc bị ràng buộc sau đó sẽ bị trục xuất khỏi cơ thể trong phân.

Sau khi hoàn thành thử nghiệm giai đoạn I và II, các nhà sản xuất đã thực hiện một lộ trình thay thế và bắt đầu quảng bá BL-7010 dưới dạng thực phẩm bổ sung thay vì dược phẩm. Vào tháng 1 năm 2016, công ty đã nhận được sự chấp thuận cho điều này từ Liên minh châu Âu và hiện đang bắt đầu thử nghiệm hiệu quả lâm sàng theo phân loại của một thiết bị y tế Class IIb.

Một từ từ DipHealth

Mặc dù hứa hẹn, vẫn chưa rõ liệu bất kỳ loại thuốc này sẽ được đưa ra thị trường. Cuối cùng, bất kỳ ứng cử viên nào cũng cần phải thực hiện ba lời hứa nếu chúng được coi là khả thi. Họ sẽ cần phải được quản lý dễ dàng, bền bỉ, đưa ra lịch trình dùng thuốc hợp lý, có thể dung nạp tốt, và quan trọng nhất có lẽ là giá cả phải chăng.

Vì vậy, vẫn còn rất nhiều để được trả lời. Nhưng với việc tiếp tục nghiên cứu và hiểu biết sâu sắc hơn về các cơ chế của bệnh, chúng ta có thể sớm thấy một ngày mà chúng ta không còn sống không có gluten.