Lựa chọn điều trị trong điều trị tăng tiểu cầu thiết yếu

Essential Thrombocythemia (ET) là một trong một nhóm các rối loạn về máu được gọi là u nguyên bào tủy. Các loại u nguyên bào tủy khác bao gồm suy tủy nguyên phát và bệnh đa hồng cầu.

Đột biến gen trong tăng tiểu cầu thiết yếu dẫn đến số lượng tiểu cầu cực kỳ cao (tăng tiểu cầu). Nhiều người không có triệu chứng tại thời điểm chẩn đoán và sẽ có tuổi thọ bình thường. Các biến chứng bao gồm hình thành cục máu đông (dẫn đến đột quỵ, đau tim, cục máu đông hoặc huyết khối tĩnh mạch sâu), phát triển bệnh tủy hoặc chuyển sang bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML). Một biến chứng bất thường của tăng tiểu cầu thiết yếu là sự phát triển của bệnh von Willebrand mắc phải, một rối loạn chảy máu.

Phần lớn mọi người sẽ cần điều trị tại một số điểm để ngăn ngừa các biến chứng. Tuy nhiên, tuổi thọ bình thường không phải là hiếm.

Những lựa chọn điều trị

Nếu bạn được chẩn đoán mắc bệnh tăng tiểu cầu thiết yếu, câu hỏi tiếp theo tự nhiên là "lựa chọn điều trị của tôi là gì?" Có một số lựa chọn mà bác sĩ của bạn nên thảo luận với bạn. Phương pháp điều trị mà bác sĩ khuyên dùng có thể dựa trên một số yếu tố: triệu chứng, tuổi và giá trị phòng thí nghiệm của bạn. Hầu hết mọi người sẽ đi vài năm mà không cần điều trị, thường bắt đầu nếu bạn phát triển cục máu đông.

1. Aspirin: Thuốc aspirin liều thấp hàng ngày thường được sử dụng để điều trị cho những người có triệu chứng vận mạch. Các triệu chứng vận mạch bao gồm đau đầu, chóng mặt, đau ngực, bỏng tay và chân và thay đổi thị giác. Không có gì lạ khi sử dụng liệu pháp aspirin với các phương pháp điều trị khác. Điều trị bằng aspirin liều cao có liên quan đến việc tăng nguy cơ chảy máu và không được khuyến cáo.
2. Hydroxyurea: Các tác nhân hóa trị liệu uống hydroxyurea làm giảm nguy cơ huyết khối trong huyết khối tắc mạch thiết yếu bằng cách giảm số lượng tiểu cầu. Hydroxyurea được bắt đầu với liều thấp và leo thang cho đến khi số lượng tiểu cầu gần bình thường (100.000 - 400.000 tế bào mỗi microliter). Hydroxyurea thường được dung nạp tốt mà không có tác dụng phụ đáng kể. Các tác dụng phụ bao gồm tăng sắc tố (sậm màu) của da, thay đổi móng tay (thường là các đường sẫm màu dưới móng tay), phát ban da và loét miệng. Hydroxyurea cũng làm giảm số lượng bạch cầu (đặc biệt là số lượng bạch cầu trung tính) và huyết sắc tố cần theo dõi chặt chẽ với số lượng máu hoàn chỉnh (CBC).

1. Anagrelide: Anagrelide là một loại thuốc uống làm giảm số lượng tiểu cầu bằng cách ức chế sản xuất tiểu cầu trong tủy xương. Nó thường được sử dụng khi hydroxyurea không hiệu quả. Tương tự như hydroxyurea, anagrelide được bắt đầu với liều thấp và tăng cho đến khi đạt được hiệu quả mong muốn. Các tác dụng phụ bao gồm đau đầu, đánh trống ngực (nhịp tim nhanh), giữ nước và tiêu chảy. Những tác dụng phụ thường giải quyết với tiếp tục điều trị.
2. Alpha interferon: Alpha interferon có thể được sử dụng để kiểm soát số lượng tiểu cầu trong tăng tiểu cầu thiết yếu, bệnh đa hồng cầu và bệnh tủy nguyên phát. Nó cũng có thể làm giảm kích thước của lá lách. Alpha interferon được tiêm dưới da (dưới da) hàng ngày. Alpha interferon cũng có sẵn ở dạng tác dụng dài gọi là interferon pegylated có thể được cung cấp một lần mỗi tuần. Liệu pháp interferon thường dành riêng cho phụ nữ mang thai hoặc những người không đáp ứng với liệu pháp hydroxyurea.
3. Tiểu cầu: Tiểu cầu là một thủ tục loại bỏ tiểu cầu khỏi lưu thông. Máu được lấy ra thông qua một ống thông tĩnh mạch (IV) và được thu thập trong một máy mà các tiểu cầu được tách ra khỏi các phần khác của máu (bạch cầu, hồng cầu và huyết tương). Máu, trừ tiểu cầu, được đưa trở lại cơ thể qua IV bằng dung dịch muối hoặc huyết tương. Tiểu cầu được dành riêng cho những người có số lượng tiểu cầu cực kỳ cao, hình thành cục máu đông nghiêm trọng (trong phổi, não) hoặc chảy máu.Hiệu quả của tiểu cầu là tạm thời vì vậy một điều trị khác sẽ cần phải được bắt đầu để kiểm soát lâu dài số lượng tiểu cầu.

Tất cả các phương pháp điều trị được thảo luận ở trên không chữa khỏi bệnh tăng tiểu cầu thiết yếu. Họ chỉ làm giảm số lượng tiểu cầu do đó làm giảm nguy cơ phát triển bệnh cục máu đông hoặc mắc bệnh von Willebrand. Tại thời điểm này, không có liệu pháp chữa bệnh cho bệnh tăng tiểu cầu thiết yếu. May mắn thay, mặc dù thiếu liệu pháp chữa bệnh, phần lớn những người bị tăng tiểu cầu thiết yếu có thể sống cuộc sống năng suất đầy đủ.