Cấy ghép tế bào gốc cho nguyên bào tủy

Việc lựa chọn phương pháp điều trị tối ưu cho bệnh suy tủy nguyên phát có thể là một thách thức. Thường không có một lựa chọn rõ ràng. Có một số phương pháp điều trị bệnh tủy nguyên phát, nhưng chỉ ghép tế bào gốc tạo máu (còn được gọi là ghép tủy xương) là chữa bệnh.

Tại sao mọi người không được cấy ghép?

Một phương pháp chữa bệnh nghe có vẻ tuyệt vời, vì vậy bạn có thể tự hỏi tại sao tất cả những người mắc bệnh tủy nguyên phát không được ghép. Đó là tất cả về sự cân bằng của rủi ro và lợi ích.

Điều trị trong bệnh tủy nguyên phát được điều khiển bởi loại rủi ro dựa trên các dấu hiệu và triệu chứng bạn đang gặp phải. Nếu bạn không có triệu chứng hoặc có triệu chứng với bệnh nguy cơ thấp, tỷ lệ sống trung bình sau chẩn đoán là 15,4 năm. Trong trường hợp này, các biến chứng tiềm ẩn (ghép cấp tính hoặc mãn tính so với bệnh chủ và tử vong) liên quan đến cấy ghép lớn hơn lợi ích của việc chữa bệnh. Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng tỷ lệ sống sót sau 5 năm ở những người có nguy cơ thấp hoặc bệnh có nguy cơ trung bình 1 thấp hơn nếu họ đã trải qua cấy ghép tế bào gốc tạo máu. Tuy nhiên, trong bệnh trung bình 2 và nguy cơ cao, tỷ lệ sống sót sau năm năm được cải thiện ở những người được ghép so với những người không ghép.

Nếu bạn bị suy tủy nguyên phát trung bình 2 hoặc nguy cơ cao, ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT) là phương pháp điều trị được ưa thích. Bởi vì tuổi già làm tăng nguy cơ biến chứng liên quan đến cấy ghép (chủ yếu là thứ phát so với ghép so với bệnh chủ), HSCT đã được dành riêng cho những người mắc bệnh tủy nguyên phát dưới 60 tuổi. điều này hạn chế đáng kể số người mắc bệnh tủy nguyên phát là những ứng cử viên tiềm năng cho liệu pháp này. Ngoài ra, nhà tài trợ ưa thích cho HSCT là anh chị em phù hợp. Một anh chị em đầy đủ (cùng mẹ và cha là người nhận) có một trong bốn cơ hội là một trận đấu, hạn chế hơn nữa số người có thể trải qua liệu pháp này.

Tiên lượng sau cấy ghép

Hiện tại, 40 đến 60 phần trăm những người mắc bệnh tủy nguyên phát phải trải qua cấy ghép sống ít nhất ba đến bốn năm. Có một số bằng chứng cho thấy rằng trải qua phẫu thuật cắt lách (phẫu thuật cắt bỏ lá lách) trước khi ghép có liên quan đến tỷ lệ sống sót được cải thiện đặc biệt ở nam giới, nhưng lý do cho điều này vẫn chưa được hiểu đầy đủ. Ngoài ra, những người phát triển tủy sau bệnh đa hồng cầu hoặc tăng tiểu cầu thiết yếu dường như có tỷ lệ sống sót sau ghép tốt hơn so với những người mắc bệnh tủy nguyên phát.

Ai không đủ điều kiện?

Một số người mắc bệnh có nguy cơ cao không phải là ứng cử viên cho HSCT. Điều này chủ yếu được xác định bởi khả năng sống sót sau HSCT.

Những thứ như lá lách lớn quá mức (hơn tám inch dưới lồng xương sườn) và hơn 20 lần truyền máu trước khi cấy ghép (đặc biệt nếu bạn có cả hai) có liên quan đến tỷ lệ sống sót sau năm năm thấp hơn sau ghép.

Nếu bạn không đủ điều kiện thì sao?

Vì vậy, những gì được khuyến nghị nếu bạn bị suy tủy nguyên phát có nguy cơ cao nhưng bạn không đủ điều kiện cho HSCT hoặc bạn không có người hiến? Nếu bạn có các triệu chứng như đau lách to, mệt mỏi, đau xương, đổ mồ hôi đêm, v.v., ruxolitinib có thể là một liệu pháp hợp lý.

Ruxolitinib đã được chứng minh là làm giảm các triệu chứng, giảm kích thước lá lách và cải thiện tình trạng thiếu máu ở những người mắc bệnh tủy nguyên phát. Một cách khác để HSCT có thể là ghi danh vào một thử nghiệm lâm sàng. Điều này sẽ cung cấp cho bạn quyền truy cập vào các loại thuốc đang được nghiên cứu như là liệu pháp tiềm năng cho bệnh suy tủy nguyên phát sớm.

Thật không dễ dàng khi bạn không đủ điều kiện để chữa bệnh, nhưng hãy nhớ khám phá tất cả các lựa chọn của bạn.

Tương lai của cấy ghép như điều trị

Với những cải tiến trong các phương pháp điều trị xung quanh cấy ghép, như chế độ được sử dụng để chuẩn bị tủy xương trước khi ghép và các loại thuốc được sử dụng để ngăn ngừa ghép so với bệnh chủ, nhiều ca cấy ghép đang được thực hiện ở những người trên 60 tuổi và với người hiến tặng kết hợp hoàn hảo hoặc phù hợp với các nhà tài trợ không liên quan). Một số trung tâm sẽ ghép người bị bệnh tủy đến 75 tuổi.

Hy vọng, với những cải tiến liên tục, HSCT sẽ có sẵn cho nhiều người mắc bệnh tủy. Bởi vì bệnh nguyên bào cơ nguyên phát là một tình trạng hiếm gặp, phải mất nhiều năm trước khi chúng ta hiểu rõ về vai trò của các nhà tài trợ thay thế trong HSCT đối với rối loạn này.