Sử dụng thuốc từ bi cho bệnh nhân ung thư

Sử dụng thuốc từ bi cho bệnh nhân ung thư là gì? Suy nghĩ về những câu hỏi này:

Điều gì xảy ra nếu chỉ có một phương pháp điều trị đang được nghiên cứu có thể giúp bạn, nhưng bạn không đáp ứng các yêu cầu đăng ký thử nghiệm lâm sàng? Điều gì sẽ xảy ra nếu bạn đã thất bại trong tất cả các phương pháp điều trị thay thế ngoại trừ một phương pháp điều trị đầy hứa hẹn chưa được FDA chấp thuận? Khi điều này xảy ra, FDA có kế hoạch dự phòng. Điều này được gọi là miễn trừ sử dụng từ bi hoặc mở rộng truy cập vào các loại thuốc điều tra.

Ý nghĩa và mục đích của "Sử dụng ma túy từ bi là gì?"

Sử dụng thuốc từ bi đề cập đến việc sử dụng thuốc điều tra (thuốc thử nghiệm) hoặc thiết bị y tế (chưa được FDA chấp thuận) bên ngoài một thử nghiệm lâm sàng để điều trị khi không có phương pháp điều trị thỏa đáng thay thế. Trước khi được FDA chấp thuận, một loại thuốc điều tra không thể được bán hoặc bán ở Hoa Kỳ.

Một loại thuốc mới điều tra (IND) là gì? - Đánh giá các thử nghiệm lâm sàng và quy trình phê duyệt của FDA

Trước khi thảo luận về việc sử dụng ma túy từ bi, nó có thể giúp sao lưu và mô tả quy trình của một loại thuốc hoặc quy trình mới khi nó được phát triển, và cuối cùng bị từ chối hoặc phê duyệt bởi quy trình phê duyệt của FDA cho công chúng sử dụng. Đối với cuộc thảo luận này, tôi sẽ giới hạn quá trình chỉ dùng thuốc.

Bước đầu tiên các nhà nghiên cứu sử dụng khi đánh giá một loại thuốc có thể liên quan đến các nghiên cứu không phải của con người. Các loại thuốc mới trong môi trường này được thử nghiệm trên các tế bào ung thư được nuôi trong đĩa trong phòng thí nghiệm hoặc trên các động vật khác, chẳng hạn như chuột. Khi các nghiên cứu này được coi là đầy đủ, thử nghiệm trên người sau đó trải qua 3 giai đoạn thử nghiệm lâm sàng. Các nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1 được thực hiện trên một số lượng nhỏ người, và được thiết kế để trả lời câu hỏi: "Thuốc có an toàn không?" Thử nghiệm giai đoạn 2 là bước tiếp theo, được thiết kế để trả lời câu hỏi: "Liệu việc điều trị có hiệu quả không?" Giai đoạn cuối cùng trước khi được FDA chấp thuận (hoặc từ chối) là các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, các thử nghiệm được sử dụng để trả lời câu hỏi: "Liệu phương pháp điều trị có hiệu quả hơn các phương pháp điều trị được phê chuẩn tiêu chuẩn, hoặc có ít tác dụng phụ hơn?"

Sử dụng kịch bản này, sử dụng thuốc từ bi sẽ là việc sử dụng một loại thuốc thuộc một trong các giai đoạn của nghiên cứu lâm sàng trước khi được FDA chấp thuận, nhưng không phải là người tham gia vào một trong các thử nghiệm lâm sàng.

Khi ai đó có thể đủ điều kiện sử dụng ma túy từ bi (Miễn sử dụng từ bi)?

Lý tưởng nhất là những bệnh nhân ung thư có thể được hưởng lợi từ một loại thuốc mới điều tra (IND) sẽ được ghi danh vào một thử nghiệm lâm sàng tích cực đang nghiên cứu loại thuốc đó. Điều đó nói rằng, một số người có thể được hưởng lợi từ một loại thuốc đang được nghiên cứu có thể không phù hợp với các tiêu chí cụ thể để ghi danh vào thử nghiệm lâm sàng đó vì các lý do như tuổi tác, phương pháp điều trị trước đó, tình trạng thực hiện hoặc các điều kiện khác. Trong trường hợp này, phải đáp ứng 2 tiêu chí:

• Không được có một liệu pháp thay thế thỏa đáng có sẵn để chẩn đoán, theo dõi hoặc điều trị một bệnh nghiêm trọng và
• Rủi ro có thể xảy ra đối với người từ thuốc điều tra (hoặc thủ tục) không lớn hơn rủi ro có thể xảy ra từ chính căn bệnh này.

Mở rộng quyền truy cập vào thuốc điều tra là gì?

Nếu bạn đọc qua các tài liệu của FDA, bạn có thể tự hỏi sự khác biệt giữa truy cập mở rộng và miễn trừ sử dụng từ bi hoặc nếu chúng được sử dụng thay thế cho nhau. Câu trả lời là có 3 cấp truy cập mở rộng, với lần đầu tiên được sử dụng bởi một cá nhân bệnh nhân. Những tầng này bao gồm:

• Việc sử dụng thuốc điều tra cho từng bệnh nhân
• Quần thể bệnh nhân cỡ trung bình (tối đa 100) và
• Các nhóm bệnh nhân lớn hơn (hơn 100)

Yêu cầu đối với cá nhân tiếp cận với thuốc điều tra ung thư

Các yêu cầu sau đây phải được đáp ứng để áp dụng cho truy cập cá nhân:

• Thuốc (hoặc thủ tục) phải dành cho chẩn đoán, theo dõi hoặc điều trị bệnh nghiêm trọng.
• Bệnh nhân phải không đủ điều kiện cho bất kỳ thử nghiệm lâm sàng nào về thuốc.
• FDA phải xác định rằng việc miễn sử dụng từ bi sẽ không can thiệp vào bất kỳ giai đoạn thử nghiệm lâm sàng nào của thuốc.
• Không được có một phương pháp điều trị thay thế hoặc so sánh thỏa đáng cho bệnh nhân, hoặc bệnh nhân không thể chịu đựng được các phương pháp điều trị thay thế này.
• Một bệnh nhân phải được chẩn đoán ung thư mà thuốc điều tra đã chứng minh hoạt động. Nói cách khác, FDA phải xác định rằng có đủ bằng chứng cho thấy thuốc an toàn và hiệu quả để biện minh cho việc sử dụng nó cho một bệnh nhân cụ thể.
• Một bệnh nhân thường phải trải qua điều trị tiêu chuẩn mà không thành công.
• Thuốc phải được sử dụng cho một tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng, trong đó các rủi ro của điều trị thử nghiệm lớn hơn các rủi ro của việc không được điều trị. Nói cách khác, nguy cơ, bao gồm tử vong, của điều trị thử nghiệm được coi là ít hơn nguy cơ tử vong do bệnh mà không cần điều trị.
• Lấy thuốc liên quan đến sự tham gia tích cực của cả bác sĩ và bệnh nhân
• Bác sĩ phải sẵn sàng quản lý thuốc và hoàn thành việc theo dõi điều trị
• Công ty sản xuất thuốc phải đồng ý cung cấp thuốc (FDA không thể "ép buộc" công ty cung cấp thuốc.) Nếu công ty yêu cầu thanh toán thuốc, bệnh nhân phải cung cấp khoản thanh toán này.
• FDA, sau khi nhận được đơn, sẽ đưa ra quyết định về việc có cho phép miễn trừ sử dụng từ bi hay không. Điều quan trọng cần lưu ý là trong khi điều này nghe có vẻ như là một quá trình khó khăn, kể từ năm 2009, FDA đã chấp thuận đại đa số nếu các ứng dụng thuốc mới điều tra mà họ nhận được.

Quy trình đăng ký sử dụng ma túy

Có 2 loại ứng dụng để sử dụng từ bi. Bao gồm các:

• Sử dụng khẩn cấp - Trong tình huống khẩn cấp, yêu cầu có thể được thực hiện qua điện thoại (hoặc hình thức liên lạc nhanh chóng khác) và một quan chức của FDA có thể cho phép qua điện thoại để bắt đầu điều trị. Bác sĩ điều trị phải theo dõi ủy quyền bằng lời nói này với đơn xin sử dụng thuốc điều tra bằng văn bản trong vòng 15 ngày kể từ khi ủy quyền bằng lời nói của FDA sử dụng thuốc. (Nếu không có đủ thời gian để được phê duyệt từ hội đồng đánh giá điều tra (IRB) trong tình huống khẩn cấp, việc điều trị có thể bắt đầu mà không có sự chấp thuận của IRB miễn là bác sĩ thông báo điều trị khẩn cấp trong vòng 5 ngày làm việc.)
• Sử dụng từ bi (Truy cập một bệnh nhân) - Trừ khi có trường hợp khẩn cấp đe dọa tính mạng, bác sĩ điều trị phải hoàn thành đơn đăng ký sử dụng thuốc mới. Sau khi ứng dụng này được gửi đến FDA, FDA có thời hạn 30 ngày, trong đó ứng dụng có thể được xem xét và đưa ra quyết định chấp nhận hoặc từ chối. Hãy nhớ rằng hầu hết thời gian, quyết định sẽ được chia sẻ với bác sĩ điều trị càng nhanh càng tốt.

(Vì thông tin này thay đổi theo thời gian, hãy kiểm tra các nguồn của FDA được liệt kê ở cuối bài viết này để biết thông tin cập nhật nhất.)

Những gì bạn cần biết khi là bệnh nhân

Có một số điều cần lưu ý nếu bạn đang xem xét việc sử dụng thuốc điều tra. Bao gồm các:

• Thuốc (hoặc thủ tục) có thể có rủi ro nghiêm trọng.
• Vì thuốc (hoặc thủ tục) chưa được FDA chấp thuận, nên không biết thuốc điều tra tốt hơn hay kém hơn thuốc tiêu chuẩn. Bạn có thể không nhận được bất kỳ lợi ích bổ sung từ thuốc.
• Tác dụng phụ ngắn hạn và tác dụng phụ dài hạn của thuốc vẫn chưa được biết đến đầy đủ.

Trách nhiệm của bác sĩ trong việc sử dụng ma túy từ bi

Khi đăng ký sử dụng ma túy từ bi, chính bác sĩ ung thư điều trị của bạn (người bạn tự chăm sóc) sẽ chịu trách nhiệm cho việc áp dụng, quản lý và tài liệu điều trị.

• Bác sĩ điều trị phải điền vào một ứng dụng như mô tả ở trên.
• Bác sĩ điều trị sẽ chịu trách nhiệm đệ trình một phác đồ điều trị và chứng minh FDA với một báo cáo về kết quả điều trị, tóm tắt và bất kỳ tác dụng phụ nào.
• Bác sĩ điều trị có trách nhiệm lấy thuốc từ nhà sản xuất / nhà phát triển và tính đến mọi loại thuốc còn lại sau khi điều trị xong.
• Bác sĩ điều trị phải đồng ý theo dõi bệnh nhân trong suốt quá trình điều trị, tuân theo mọi hướng dẫn và trách nhiệm khi cô đảm nhận vai trò điều tra viên cho bệnh nhân này.