Cấy ghép tế bào gốc trong bệnh đa xơ cứng

Ghép tế bào gốc là một lĩnh vực thử nghiệm và mới nổi của nghiên cứu Bệnh đa xơ cứng (MS), và cho đến nay kết quả khoa học đã được hứa hẹn. Điều đó đang được nói, các chuyên gia thận trọng, vì loại trị liệu này đang đánh thuế vào cơ thể, và đòi hỏi phải cân nhắc cẩn thận giữa ưu và nhược điểm.

Cấy ghép tế bào gốc trong bệnh đa xơ cứng

Trước đây, cấy ghép tế bào gốc được dành riêng cho những người mắc một số loại ung thư máu hoặc tủy xương, như bệnh bạch cầu, ung thư hạch hoặc đa u tủy. Nhưng trong vài năm qua, ghép tế bào gốc đã được nghiên cứu để điều trị các tình trạng y tế liên quan đến miễn dịch khác, bao gồm bệnh đa xơ cứng.

Ghép tế bào gốc để điều trị MS bắt đầu bằng một thủ tục gọi là thu hoạch tế bào gốc. Thủ tục này đòi hỏi phải loại bỏ tế bào gốc của một người khỏi dòng máu của chính họ (được truy cập qua tĩnh mạch) hoặc tủy xương của chính họ (được truy cập thông qua một cây kim trong khung chậu).

Thuật ngữ y học chính thức cho điều này là cấy ghép tế bào tạo máu tự thân có nghĩa là tế bào gốc của một người được sử dụng và tạo máu có nghĩa là hình thành tế bào máu.

Một khi các tế bào gốc được thu thập và lưu trữ, một người sẽ bị ức chế hệ thống miễn dịch của họ (được gọi là cấy ghép không bị sẹo lồi) hoặc bị xóa sổ (được gọi là ghép tủy). Sự ức chế hoặc xóa sổ này có được thông qua các loại thuốc hóa trị và kháng thể suy giảm miễn dịch.

Sự khác biệt giữa ức chế và cắt bỏ hệ thống miễn dịch (xóa sạch) là việc xóa sạch đòi hỏi liều hóa trị cao hơn, độc hại hơn so với ức chế, cần liều thấp hơn, ít độc hơn.

Sau khi giai đoạn này hoàn tất, một người sẽ nghỉ ngơi vài ngày trước khi truyền dịch tế bào gốc. Thủ tục trong đó tế bào gốc được đưa trở lại cho người đó qua tĩnh mạch.

Sau khi được truyền, các tế bào này đi từ máu vào tủy xương nơi chúng sinh sản và xây dựng một hệ thống miễn dịch mới. Ý tưởng là hệ thống miễn dịch mới và được cải thiện này sẽ khỏe mạnh và sẽ không tấn công vỏ myelin trong não và cột sống dây.

Khoa học đằng sau việc cấy ghép tế bào gốc ở MS

Trong một nghiên cứu Canada năm 2016 tại Lancet, 12 người tham gia trưởng thành bị tái phát nhiều lần xơ cứng và 12 bệnh nhân mắc MS tiến triển thứ phát trải qua ghép tế bào gốc. Những người tham gia này có bệnh tích cực và tiên lượng rất xấu, có nghĩa là họ bị tái phát nhiều lần với MS bị khuyết tật kéo dài, mặc dù điều trị MS.

Kết quả của nghiên cứu này là đầy hứa hẹn mặc dù. Trong số 24 người tham gia, 17 (70 phần trăm) không có hoạt động bệnh MS ba năm sau khi cấy ghép. Không có hoạt động bệnh MS có nghĩa là:

• không có MS mới tái phát
• không có tổn thương MS mới trên MRI
• không có bằng chứng tiến triển bệnh

Ngoài ra, vào 7,5 năm sau khi cấy ghép, 40 phần trăm những người tham gia đã cải thiện tình trạng khuyết tật liên quan đến MS của họ. Trên thực tế, một số người tham gia đã có sự phục hồi đáng chú ý bao gồm:

• độ phân giải của chứng giật nhãn cầu và mất điều hòa
• trở lại làm việc hoặc đi học
• kết hôn hoặc đính hôn
• có con sử dụng trứng / tinh trùng

Tất cả điều này đã được nói, điều quan trọng cần lưu ý là trong số 24 người tham gia, một người đã chết do nhiễm trùng, một biến chứng liên quan đến ghép tế bào gốc. Một người tham gia khác cũng phát triển các vấn đề nghiêm trọng liên quan đến gan và phải nhập viện trong một thời gian dài. Ngoài ra, có một số tác dụng phụ liên quan đến cấy ghép, như sốt bạch cầu trung tính và độc tính liên quan đến hóa trị.

Nghiên cứu cấy ghép tế bào gốc khác ở MS

Trong một nghiên cứu năm 2015 tại JAMA, 123 người tham gia với MS tái phát và 28 người tham gia với MS tiến triển thứ phát đã được ghép tế bào gốc. Những người tham gia được theo dõi trung bình trong 2,5 năm. Không giống như nghiên cứu trước đây, hệ thống miễn dịch ở những bệnh nhân này đã bị ức chế, trái ngược với việc bị xóa sổ trước khi tiêm truyền tế bào gốc được gọi là ghép tế bào gốc không bị sẹo.

Kết quả cho thấy cả sự suy giảm về số lần tái phát và số lượng tổn thương MS tăng cường gadolinium trên tất cả các MRI ghép tế bào sau gốc. MRI não đã được hoàn thành lúc 6 tháng sau khi cấy ghép và sau đó hàng năm.

Ngoài ra, có một sự cải thiện về một hoặc nhiều điểm trong điểm EDSS ở 50 phần trăm những người tham gia sau 2 năm và 64 phần trăm những người tham gia sau 4 năm. Điểm EDSS đo lường mức độ nghiêm trọng của MS và tiến triển thành bị vô hiệu hóa. Nhưng sự cải thiện này chỉ được thấy ở những người bị MS tái phát (không phải ở những người bị MS tiến triển thứ phát) và ở những người bị MS từ 10 năm trở xuống.

Nghiên cứu này có tác dụng phụ đáng lo ngại ít hơn đáng kể. Không có trường hợp tử vong hoặc nhiễm trùng nghiêm trọng. Điều này có thể được quy cho sự ức chế so với việc xóa sạch hệ thống miễn dịch trước khi các tế bào gốc được truyền.

Một từ từ DipHealth

Trong khi đây là nghiên cứu thú vị, các chuyên gia vẫn thận trọng. Những thử nghiệm này là nhóm nhỏ và thiếu kiểm soát. Các nghiên cứu lớn hơn và dài hạn hơn là cần thiết để thực sự hiểu được lợi ích và sự an toàn của việc ghép tế bào gốc trong điều trị MS. Ngoài ra, những rủi ro về sức khỏe của việc ghép tế bào gốc là rất thực tế. Vì vậy, tìm cách để giảm những rủi ro này là một thách thức hiện tại và cấp bách.

Ngoài ra, ngay cả khi ghép tế bào gốc được chấp thuận cho MS, nó có thể là một liệu pháp dành riêng cho những người bị MS nặng hơn đã thất bại trong các liệu pháp truyền thống như interferon hoặc Copaxone, không nhất thiết là nó không hiệu quả với những người mắc bệnh nhẹ hơn, nhưng chỉ là những rủi ro có thể không đáng